1月13日，貴陽市婦幼保健院、貴陽市兒童醫(yī)院血液科一位4歲急性淋巴細(xì)胞白血病兒童小玥，經(jīng)過30余天的移植治療，嵌合率達(dá)到預(yù)期效果，順利出院，這標(biāo)志著貴陽市婦幼保健院兒童造血干細(xì)胞移植技術(shù)再上臺(tái)階，這也是醫(yī)院首例成功完成單倍體造血干細(xì)胞移植治療兒童白血病。

小玥來自貴州省荔波縣，2022年7月出現(xiàn)面色蒼白、下肢疼痛就診貴陽市婦幼保健院兒童血液科，經(jīng)檢查診斷急性淋巴細(xì)胞白血病。對(duì)于天真無邪的孩子和她的家庭來說，這無疑是晴天霹靂，但家屬對(duì)治療充滿堅(jiān)定的信心。在家屬及醫(yī)護(hù)人員的鼓勵(lì)與關(guān)心下，小玥開始了化療。但經(jīng)過第一階段化療，小玥骨髓里的白血病細(xì)胞仍高，判定為高危組，提示化療效果差、復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高。加上小玥對(duì)門冬酰胺酶類化療藥物過敏，若取消門冬酰胺酶化療，將明顯影響化療效果。因此，造血干細(xì)胞移植成為首選方案。

貴陽市婦幼保健院兒童血液科移植團(tuán)隊(duì)針對(duì)小玥的病情進(jìn)行了詳細(xì)分析討論，確定骨髓緩解后盡早行異基因造血干細(xì)胞移植。但在中華骨髓庫未找到HLA全相合的供體，親緣中最合適的同胞姐姐也是半相合。另一方面，小玥經(jīng)過強(qiáng)化療后骨髓終于緩解，醫(yī)生必須和腫瘤細(xì)胞賽跑，抓住時(shí)機(jī)進(jìn)行移植治療。最終選擇與小玥HLA配型為6/10相合的同胞姐姐做單倍體供者。

惡性腫瘤患兒進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)，預(yù)處理強(qiáng)度大，副作用、并發(fā)癥多。移植過程中易出現(xiàn)感染、出血性膀胱炎等并發(fā)癥，單倍體造血干細(xì)胞移植治療惡性腫瘤的并發(fā)癥會(huì)更多、更重，且移植后排異反應(yīng)發(fā)生率極高。因此，單倍體造血干細(xì)胞移植治療惡性腫瘤一直是移植領(lǐng)域中難度極高的治療手段之一。同時(shí)，小玥進(jìn)入移植倉前已接受5個(gè)療程的強(qiáng)化療，臟器功能有一定損傷，異基因造血干細(xì)胞移植可能對(duì)臟器功能造成進(jìn)一步損傷。且小玥齲齒嚴(yán)重，移植過程中感染風(fēng)險(xiǎn)高。針對(duì)小玥的特殊情況，兒童血液科主任張景榮與移植團(tuán)隊(duì)為小玥制定了詳細(xì)的移植方案，經(jīng)過精心準(zhǔn)備，入倉后密切觀察、動(dòng)態(tài)處理并發(fā)癥，小玥成功度過了骨髓空巢期、感染、移植早期并發(fā)癥等關(guān)口，在移植2~3周后血細(xì)胞植入、嵌合率為完全供者型，提示移植成功。

此次醫(yī)院兒童血液科單倍體造血干細(xì)胞移植治療兒童白血病獲得成功，為不能通過化療治愈的難治、復(fù)發(fā)兒童白血病提供更有效的治療方式，給他們帶來了生的希望。據(jù)介紹，在移植費(fèi)用上，因?yàn)橘F陽市婦幼保健院是白血病定點(diǎn)診療單位，急性淋巴細(xì)胞白血病造血干細(xì)胞移植可進(jìn)行大病報(bào)銷，在進(jìn)入移植倉前，血液科積極為小玥申請(qǐng)了大病醫(yī)療救助。