1月13日，貴陽市婦幼保健院、貴陽市兒童醫(yī)院血液科一位4歲急性淋巴細胞白血病兒童小玥，經過30余天的移植治療，嵌合率達到預期效果，順利出院，這標志著貴陽市婦幼保健院兒童造血干細胞移植技術再上臺階，這也是醫(yī)院首例成功完成單倍體造血干細胞移植治療兒童白血病。

小玥來自貴州省荔波縣，2022年7月出現(xiàn)面色蒼白、下肢疼痛就診貴陽市婦幼保健院兒童血液科，經檢查診斷急性淋巴細胞白血病。對于天真無邪的孩子和她的家庭來說，這無疑是晴天霹靂，但家屬對治療充滿堅定的信心。在家屬及醫(yī)護人員的鼓勵與關心下，小玥開始了化療。但經過第一階段化療，小玥骨髓里的白血病細胞仍高，判定為高危組，提示化療效果差、復發(fā)風險高。加上小玥對門冬酰胺酶類化療藥物過敏，若取消門冬酰胺酶化療，將明顯影響化療效果。因此，造血干細胞移植成為首選方案。

貴陽市婦幼保健院兒童血液科移植團隊針對小玥的病情進行了詳細分析討論，確定骨髓緩解后盡早行異基因造血干細胞移植。但在中華骨髓庫未找到HLA全相合的供體，親緣中最合適的同胞姐姐也是半相合。另一方面，小玥經過強化療后骨髓終于緩解，醫(yī)生必須和腫瘤細胞賽跑，抓住時機進行移植治療。最終選擇與小玥HLA配型為6/10相合的同胞姐姐做單倍體供者。

惡性腫瘤患兒進行異基因造血干細胞移植術，預處理強度大，副作用、并發(fā)癥多。移植過程中易出現(xiàn)感染、出血性膀胱炎等并發(fā)癥，單倍體造血干細胞移植治療惡性腫瘤的并發(fā)癥會更多、更重，且移植后排異反應發(fā)生率極高。因此，單倍體造血干細胞移植治療惡性腫瘤一直是移植領域中難度極高的治療手段之一。同時，小玥進入移植倉前已接受5個療程的強化療，臟器功能有一定損傷，異基因造血干細胞移植可能對臟器功能造成進一步損傷。且小玥齲齒嚴重，移植過程中感染風險高。針對小玥的特殊情況，兒童血液科主任張景榮與移植團隊為小玥制定了詳細的移植方案，經過精心準備，入倉后密切觀察、動態(tài)處理并發(fā)癥，小玥成功度過了骨髓空巢期、感染、移植早期并發(fā)癥等關口，在移植2~3周后血細胞植入、嵌合率為完全供者型，提示移植成功。

此次醫(yī)院兒童血液科單倍體造血干細胞移植治療兒童白血病獲得成功，為不能通過化療治愈的難治、復發(fā)兒童白血病提供更有效的治療方式，給他們帶來了生的希望。據介紹，在移植費用上，因為貴陽市婦幼保健院是白血病定點診療單位，急性淋巴細胞白血病造血干細胞移植可進行大病報銷，在進入移植倉前，血液科積極為小玥申請了大病醫(yī)療救助。