近日，4歲的女孩伶伶（化名）順利在我院兒童血液科采取貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細胞移植治療取得成功，標志著治療難治/復發(fā)急性淋巴細胞白血病取得重大進展。

2020年6月，伶伶因“面色蒼白”來到我院兒童血液科就診，經(jīng)過全面的檢查評估，診斷為“急性淋巴細胞白血病”，聯(lián)合規(guī)范化療治療后，伶伶的疾病很快達到完全緩解，經(jīng)過漫長2年的化療后順利停藥。

隨后，伶伶全家沉浸于化療結(jié)束的喜悅中。但在化療結(jié)束半年時，伶伶全身皮膚突然出現(xiàn)出血點，通過骨髓檢查，發(fā)現(xiàn)骨髓見到大量原幼細胞，意味著伶伶白血病復發(fā)了。同時全面評估后，還存在中樞神經(jīng)系統(tǒng)復發(fā)。

兒童血液科張景榮主任介紹，雖然目前兒童急性淋巴細胞白血病（ALL）的五年無病生存率已提高至80%以上，但白血病復發(fā)仍是世界性難題。對于復發(fā)常常使用化療聯(lián)合造血干細胞移植治療，但大多數(shù)患兒經(jīng)過化療常常不能緩解，而緩解結(jié)果直接影響造血干細胞移植成功率。同時因反復化療導致多臟器功能損傷、嚴重感染等并發(fā)癥失去造血干細胞移植治療機會，故復發(fā)的治療是血液腫瘤醫(yī)師面臨的巨大挑戰(zhàn)，多年來一直備受全世界血液腫瘤醫(yī)生廣泛關(guān)注并進行了大量研究。

近年來，貝林妥歐單抗，是全球首個同時靶向T細胞標記物CD3和B細胞標記物CD19的雙靶點抗體藥物，用于治療CD19陽性的難治或復發(fā)性前體B細胞急性淋巴細胞白血病，顯示了它的獨特效果。該藥2022年4月獲批用于成人和兒童的復發(fā)及難治B細胞急性淋巴細胞白血病。

研究表明，相較于化療，貝林妥歐單抗治療可使患兒獲得更高緩解率和生存率，而且毒副作用較化療低。目前，國內(nèi)用于兒童患者的案例不多，省內(nèi)未曾使用。

經(jīng)過深入討論和溝通后，血液腫瘤科醫(yī)療團隊為伶伶制定了針對性的治療方案：減強度UK化療、頭顱放療、貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細胞移植治療。使用減強度化療減少臟器功能損傷情況，使用貝林妥提高緩解率，提升更高的成功率、生存率。由于伶伶與15歲的同胞哥哥HLA高分辨配型7/10相合，團隊決定選擇伶伶的同胞哥哥作為移植的供者，并征得家長的同意。

6月20日，伶伶開始貝林妥歐單抗的輸注。血液腫瘤科醫(yī)護團隊時刻密切關(guān)注著伶伶的病情變化。一個又一個鼓舞人心的好消息接踵而至……伶伶用藥過程中，十分順利，無不良反應。

經(jīng)過醫(yī)護團隊的悉心治療、護理，樂觀的伶伶在家人的陪伴下，頑強地度過了難關(guān)，完成了貝林妥歐單抗治療，成功達到了二次緩解，同時完成頭顱的放療。期間團隊順利完成對其哥哥1天的外周血造血干細胞采集。

8月30日，醫(yī)護人員為伶伶順利回輸同胞哥哥的外周血造血干細胞，并在移植后嚴密監(jiān)測伶伶的病情。伶伶在移植后造血重建成功，且未發(fā)生嚴重并發(fā)癥，在移植后第7天及第12天，粒細胞及血小板分別植入，第19天供受者基因嵌合狀態(tài)檢測均顯示供者細胞在受者體內(nèi)完全植入。

此次兒童血液科團隊成功完成貴州地區(qū)首例貝林妥歐單抗聯(lián)合異基因造血干細胞移植治療兒童復發(fā)急性B淋巴細胞白血病，為難治及復發(fā)急性前B淋巴細胞白血病的治療，探索出一條療效更好、毒副作用更低的新治療途徑，讓難治復發(fā)白血病患兒獲得更好的治療選擇，更大的生存希望。